来自国际，多学科的研究人员团队翻译合成生物学实验室由Dr.马克·古尔（MarcGüell），已经在《科学杂志》上发表了一篇文章自然通讯展示寻找切割和转移（FICAT）技术作为最先进工具的潜力基因写作开发高级疗法，这些疗法在未来的临床应用中更安全，更有效遗传和肿瘤疾病几乎没有治疗选择。

自2017年以来，UPF转化合成生物学实验室一直致力于应用于基因疗法的基因编辑和合成生物学。FICAT技术是克服当前用于基因组编辑和基因疗法的技术的局限性的重要科学突破。

“随着新的编辑工具的开发，在过去的十年中，人类基因组工程已经取得了显着发展，但是仍然存在一个技术差距，可以使治疗基因在尺寸限制很少的情况下有效地转移，”MarcGüell博士说。学习。

在这项工作中，研究人员基于改良的蛋白质CRISPR-CAS和小猪BAC转座酶（PB）的结合，开发了一种有效且精确的可编程写作技术，成功地插入了大小碎片。该研究的联合首先作者玛丽亚·帕拉尔斯（MariaPallarès）博士解释说：“ CRISPR在编辑小片段时的精确性脱颖而出。但是，转座酶使我们能够以不受控制的方式插入大片段。我们已经结合了每种技术的最佳状态”。

“这样，FICAT技术使我们能够精确地将大的DNA碎片插入基因组中。这意味着我们可以为目前没有治疗的疾病开发治疗解决方案，例如Duchenne肌肉营养不良，或某些遗传性失明情况，其中受影响的基因的大小很大。与该作品的团体和共同探索者一起。

他们测试了人类和小鼠细胞系中的技术，通过最小的脱靶插入达到5-22％的效率，并在小鼠模型中显示了小鼠肝脏和生殖细胞体内靶向基因转移的靶向基因转移。最后，他们执行了FICAT的定向演变，并将效率进一步提高了25-30％。“我们一直在逐步修改酶，以便它们获取我们正在寻找的功能，从而选择显示更好功能的功能。”他总结说：“我们的工作是一个明显的例子，即基因组编辑背景下的酶工程具有很大的潜力。”

UPF通过分拆转移了FICAT技术Integra Therapeutics，由研究人员MarcGüell和AvenciaSánchez-Mejías于2020年创立，旨在获得这种科学知识和技术能力，以达到生物制药行业，以开发与患者联系的安全高效技术。最近，TX Integra已从法国法国生物技术（法国），Invivo Capital（西班牙）和Takeda Ventures（美国）获得了450万欧元的资金。

在自然通讯上发表的作品是从欧洲委员会的社会挑战AEI，Agaur-Producte，Agaur-Producte，2020年升级 - 培训的资金中进行的；“ La Caixa” Caixaimpulse验证和Caixaimpulse合并程序；拉蒙国意基金会；以及西班牙经济，工业和竞争力部的拉蒙·卡贾尔计划。

参考：Pallarès-MasmitjàM，IvančićD，Mir-Pedrol J等。查找并切割转移（FICAT）哺乳动物基因组工程。纳特社区。2021; 12（1）：7071。doi：10.1038/S41467-021-27183-X

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