基因疗法的成功依赖于使用合适的载体将遗传材料的安全有效传递到受影响的细胞中。几种基因和细胞治疗产品已经获得了美国食品药品监督管理局的批准，以治疗包括神经肌肉疾病，遗传形式的失明和某些血液癌的各种适应症。
基因治疗技术的创新可以显着扩大这些尖端治疗剂的影响。
下载此列表以探索基因疗法的最新进展，例如：
- 新颖的无病毒输送系统
- 使用脂质纳米颗粒进行精确靶向
- 更安全的基因编辑系统
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