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药物可能使与亨廷顿有关的运动障碍患者受益
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根据最近的一项国际研究,一种新药已被证明有益于治疗与亨廷顿氏病有关的运动障碍。休斯顿乌西卫生医学博士研究员Erin Furr刺激,他代表Kinect-HD Huntington研究小组担任首席研究员。


毛茸茸的刺激,上周在美国神经病学学院举行的第一次在美国神经病学会2022年年度会议上,麦戈文医学院的神经病学教授介绍了第三阶段,随机,双盲,安慰剂对照的Kinect-HD研究的发现。华盛顿。


She reported that valbenazine, a selective vesicular monamine transporter 2 (VMAT2) inhibitor that is not yet approved by the U.S. Food and Drug Administration specifically for Huntington’s disease, was safe and effective when given as a once-daily treatment for chorea in patients with Huntington’s disease. Chorea is an involuntary, irregular movement, and the cardinal motor feature in Huntington’s disease.


“我们很高兴这项研究产生了积极的结果。我们看到,服用谷替嗪与安慰剂的患者亨廷顿疾病相关的唱片的统计学显着减少。“虽然骗子并不是我们亨廷顿疾病患者经历的唯一症状,但它可能会遇到很大的问题,并且可能在饮食等日常活动中有助于损害,甚至可能导致经常跌倒。”


有趣的是,大多数绒毛膜患者没有接受症状的药物抽象的还由FURR刺激提出,该研究回顾性地分析了注册HD数据集的数据,HD数据集是一项全球观察性研究,其中包括四大洲的20,000多名参与者。在近97%的参与者中记录了Chorea;然而,尽管有FDA批准的药物(例如VMAT2抑制剂和标签非标签药物),例如抗精神病药和苯并二氮卓类药物,但只有36%的参与者被开了用于唱片的药物。


FORR刺激说需要继续进行研究,以更好地了解亨廷顿氏病患者唱片的最佳治疗模式。


她说:“我们还没有针对亨廷顿氏病进行疾病的疗法,因此,我们必须继续专注于优化这种疾病的运动和非运动症状的症状治疗。”


亨廷顿氏病是一种罕见的遗传疾病,通常从一个人的30或40多岁开始,导致大脑中的神经细胞随着时间而分解。约有40,000名美国人患有致命疾病,而另外200,000名有遗传疾病的风险。不存在治愈,但是药物以及身体,言语和职业疗法可以帮助治疗症状。


Kinect-HD研究是由全球非营利组织Huntington研究小组以及其全资营利性子公司HSG Clinical Research,Inc。以及与临床试验协调中心合作的全球非营利组织进行的。大学of Rochester Medical Center’s Center for Health + Technology, with funding from Neurocrine Biosciences, a biopharmaceutical company.


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