神经系统疾病越来越多地被认为是全球死亡和残疾的主要原因。根据阿尔茨海默氏症协会估计有65岁及65岁以上的美国人患有阿尔茨海默氏症的痴呆症，但目前的神经科学药物发现方法在很大程度上没有成功，几乎没有可用于大多数脑部疾病的疾病改良疗法。比利时罗马尼亚比分直播
捷克葡萄牙直播很高兴与Saul Kato交谈Herophilus，以了解有关公司计划如何通过结合人脑模型，缩放生物学和机器学习来解码脑部疾病来重新发明神经药物发现的更多信息。比利时罗马尼亚比分直播加藤强调了使用患者干细胞衍生的脑器官的好处，为什么制作这些区域特异性是有用的以及他们计划首先解决哪些疾病。

Zoe Braybrook（ZB）：当前的神经科学药物发现方法在很大程度上没有成功，几乎没比利时罗马尼亚比分直播有可用于大多数脑部疾病的疾病改良疗法。为什么是这样？

索尔·加藤（SK）：从历史上看，人类没有一种在人类模型中进行可扩展药物发现的方法，并且由于脑生物学的主要物种差异，脑部疾病的动物模型没有产生有比利时罗马尼亚比分直播效的人类疗法。如今，我们有一个新的机会在患者衍生的文化中进行发现，自动化和机器学习的进步使得史无前例的量表。

ZB：使用患者干细胞衍生的脑器官对脑疾病进行建模的关键好处是什么？

SK：这全都与发现的深度和规模有关。这种新一代的体外模型允许一个清晰的窗口研究导致脑病的微观多细胞过程。现在，我们可以开发出捕获脑部疾病生物学的深层多模式表型。通过机器人培养，可以以可扩展的方式使用类器官来筛选许多靶标和许多治疗候选者的疾病改良作用，以发现新的治疗剂。

ZB：您能否告诉我们更多有关您开发的大脑区域特异性器官的信息，为什么有用？

SK：脑部疾病往往源自大脑的一个区域，例如精神分裂症或中脑的皮质。这些区域的细胞类型和组织组织的组成截然不同。因此，建立在生物学上与疾病大脑区域相匹配的模型至关重要。

ZB：Herophilus如何结合人体器官模型，自动化和机器学习以识别新疗法？

SK：我们的策略如下。我们首先要建造由患者衍生和遗传工程干细胞培养的生物库。然后，我们从这些培养物中种植了类器官，并随着时间的推移以及许多生物测量的方式广泛介绍它们。我们发展了深层表型：疾病的丰富，多模式描述。然后，我们执行两种类型的屏幕来挽救这些表型。第一个是通过功能基因组学确定新的经过验证的靶标，第二个是确定新型疗法的。因为我们可以观察到许多协同作用的生物学变化，所以我们对开发实际上显示人类有效性的治疗剂具有更高的信心。而且，由于我们具有完整的生物系统，而不是剥离的偏见模型，因此我们可以筛选出意外的效果和组合效果。

ZB：您能强调您目前正在进行的一些疾病计划吗？

SK：我们最成熟的程序是使用小分子表观遗传修饰剂策略Rett综合征，一种严重的神经发育疾病，以恢复负责该疾病的基因MECP2。我们已经进行了三年的疾病，并预计将在2022年提交研究新药（IND）。
在神经退行性空间中，我们在阿尔茨海默氏病方面的计划遵循一种策略，以选择性调节不同细胞类型的神经免疫学相互作用，包括小胶质细胞，神经元和星形胶质细胞，我们和许多其他人认为这是该病的因果因素。
我们的第三项铅计划是22q.11.2缺失综合征，该综合征以极高的速度引起精神分裂症。我们已经建立了世界上最大的生物库22q.11.2删除患者和家族对照。

Saul Kato与技术网络的营销活动协调员Zoe Braybrook进行了交谈。捷克葡萄牙直播