药物可能使与亨廷顿相关的运动障碍的患者受益
药物可能使与亨廷顿相关的运动障碍的患者受益
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根据最近的国际研究Uthealth休斯顿研究员Erin Furr刺激,MD代表Kinect-HD Huntington研究组代表主要调查员。
furr刺激据Uthealth Houston的McGovern Medical School教授,介绍了III期,随机,双盲,安慰剂对照的Kinect-HD-HD学习,在美国神经科学院的第一次在西雅图院长,华盛顿。
She reported that valbenazine, a selective vesicular monamine transporter 2 (VMAT2) inhibitor that is not yet approved by the U.S. Food and Drug Administration specifically for Huntington’s disease, was safe and effective when given as a once-daily treatment for chorea in patients with Huntington’s disease. Chorea is an involuntary, irregular movement, and the cardinal motor feature in Huntington’s disease.
“我们很激动,这项研究产生了积极的结果。我们在服用Valbenazine与安慰剂的患者中看到了亨廷顿病情相关的舞蹈病的统计上显着下降,“Furr Stimming说,他也是美国亨廷顿疾病学会的主任,美国卓越的Uthealth Houston神经科学。“虽然Chorea不是唯一症状的唯一症状患者患者的经历,但它可能是非常有问题的,可以有助于在日常活动中造成损害,如进食和饮酒,甚至可以频繁跌倒。”
有趣的是,根据一个单独的,有大多数人的舞蹈病的人不会因症状而受到症状的药物。抽象的还通过FURR-STIMMING介绍,它回顾性地分析了来自REARLE-HD DataSet的数据,该研究包括四大洲的超过20,000名参与者。乔利雷在近97%的参与者记录;然而,尽管可用FDA批准的药物,例如VMAT2抑制剂和苯并二氮卓类药物等vmat2抑制剂和非标签药物,但只有36%的参与者被规定的摩托药物的药物。
FURR STIMMING表示,需要进行持续的研究,以便更好地了解亨廷顿疾病患者的舞蹈区的最佳治疗模式。
“我们还没有对亨廷顿疾病的疾病改性治疗,因此,我们必须继续专注于优化这种疾病的电机和非运动症状的对症治疗方法,”她说。
亨廷顿的疾病是一种罕见的遗传疾病,通常在一个人的30岁或40岁处开始,导致大脑中的神经细胞随着时间的推移分解。大约40,000名美国人有致命疾病,而另外20万人有遗传疾病的风险。不存在治愈,但药物和身体,演讲和职业治疗可以帮助管理症状。
Kinect-HD研究由Huntington Study Group,这是一个全球非营利组织,以及其全资的营利子公司,HSG临床研究,Inc。以及与临床试验协调中心合作大学of Rochester Medical Center’s Center for Health + Technology, with funding from Neurocrine Biosciences, a biopharmaceutical company.
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