自1980年代初关于HIV感染的首次报道以来，多次临床试验已经测试了针对该病毒的潜在疫苗，但不幸的是，HIV具有许多防御机制，可防止人的免疫系统在HIV疫苗接种后进行有效反应。

MGH，麻省理工学院和哈佛大学和马萨诸塞州综合医院（MGH）的研究人员设计的一种称为载体免疫保障（VIP）的替代抗HIV策略涉及与腺相关的病毒（AAV）载体，以向肌肉细胞提供指导消除阻断病毒的抗体。

该策略最近在美国国立卫生研究院进行的I期临床试验中产生了有希望的结果出版于自然医学。

AAV矢量可以安全地用于人类向细胞传递DNA，目前已批准了两种基于AAV的基因疗法。在这项临床试验中，由MGH研究者设计的AAV载体为所谓的广泛中和HIV-1抗体的遗传序列延伸，该抗体阻止了HIV与CD4结合的能力，CD4是一种免疫细胞的受体，该免疫细胞的受体在感染细胞之前靶向HIV。当注入患者时，AAV疗法（称为AAV8-VRC07）进入肌肉细胞，在其中读取并翻译遗传序列以产生大量的广泛中和抗体（称为VRC07），并从细胞中抽出并通过鲜血寻找目标。结果是，许多抗体循环以阻断免疫细胞上HIV和CD4受体之间的任何相互作用，从本质上关闭了HIV进入细胞的门。

I期临床试验招募了八名患有稳定抗逆转录病毒疗法的HIV成年人至少三个月。研究人员发现，肌内注射AAV8-VRC07是安全且耐受性的。所有八个个体在血液中均产生了可测量的VRC07，在三个个体中均具有最大的VRC07浓度。在六个人中，这些数量保持稳定且最大浓度，可长达三年的随访。（该试验正在进行中，只要有一些参与者而不是其他参与者。）八个参与者中有三名显示出针对VRC07的一部分的抗药物抗体反应的迹象，这种响应似乎降低了VRC07的产生在两个参与者中。

“这项工作代表了任何人的单克隆抗体的首个成功的生产，”合着者亚历杭德罗·B·巴拉兹（Alejandro B. Balazs）博士说。MGH，麻省理工学院和哈佛大学，他的实验室正在继续开发这项技术。他说：“这也是我们第一次采用一种能够在人类中屈服于针对艾滋病毒的抗体的方法。”

Balazs指出，结果对预防或治疗HIV和其他感染具有广泛的临床意义。“研究结果证明，我们设计的平台能够从单个注射中产生抗体的长寿命表达。鉴于我们能够将任何所需抗体编码到这些载体中，因此我们可能能够针对从疟疾到Covid-19的多种传染病产生有效的预防性治疗，”他说。“这项技术还有可能应用于其他生物药物的递送，以治疗从自身免疫到癌症的广泛疾病。”

该技术最初是在巴拉兹（Balazs）的诺贝尔奖获得者大卫·巴尔的摩（David Baltimore）博士实验室的加利福尼亚理工学院开发的，当时他是博拉兹（Balazs）的博士后研究员。NIH的疫苗研究中心支持了在美国国立卫生研究院临床中心进行的临床研究。

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